該所主要有生物化學及分子生物學、流行病學、化學致癌、以及生化與分子診斷、實驗動物研究室等。1985年經(jīng)國家計委批準在生物化學及分子生物學研究室的基礎上,建立癌基因及相關基因國家重點實驗室。
研究所的方向和任務主要是惡性腫瘤的流行病學與病因學的研究,腫瘤發(fā)病機理的探索以及發(fā)展基因診斷和基因治療,細胞及免疫學診斷和治療等生物高科技研究,探索腫瘤防治的新途徑。各研究室擁有一批先進的科學儀器設備。癌基因與相關基因國家重點實驗室的主攻方向是腫瘤及細胞生長相關的人功能基因組學研究及基因治療研究。1996年由國家科委與上海市科委共建基因治療研究中試上?;亍O群笈c市臨床單位、中國科學院生物工程研究中心、復旦大學、肝癌高發(fā)現(xiàn)場啟東肝癌研究所等建立了合作網(wǎng)絡。1980-2015年為世界衛(wèi)生組織癌癥研究合作中心之一。2003年經(jīng)教育部批準由原上海市衛(wèi)生局與上海市交通大學共建上海交通大學腫瘤研究所。2010年,原上海市衛(wèi)生局和上海交通大學醫(yī)學院共建腫瘤所,腫瘤所和上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院實行“院所合一”。